菠萝 为何抗癌新药只对她一人有效？
点击上方蓝字订阅顶尖名校博士，讲解靠谱健康知识文菠萝很多读者问我，什么是精准医疗，今天讲个故事。（一）年，美国开展了一项抗癌新药的临床试验：45位晚期膀胱癌患者尝试一种新的靶向药物，叫Everolimus(依维莫司)，这类病人非常难治，过去30年没有任何新药有效，大家都希望这次能出现奇迹。可惜，结果仍然令人失望，绝大多数病人病情没有缓解，药物没有展现出预想的效果，试验失败。多数人得出结论：依维莫司对膀胱癌无效，应该全面放弃。但有一位主治医生不同意，因为他发现有例外。虽然试验宣告“失败”，但医生经过仔细追踪病人，发现虽然该药对43位病人都没有效果，但是有两位的肿瘤有明显缩小，更神奇的是，其中一位女士的肿瘤几乎完全消失！（见下图，红圈内的是肿瘤的位置）眼见为实！（二）这位女士叫SharonK，68岁，她得膀胱癌后经过了手术，化疗，但不幸癌症复发，生长迅速，已经无药可治。医生推荐她加入了依维莫司临床试验，结果，这就是奇迹的开始。Sharon使用依维莫司两年后，她的肿瘤缩小到完全检查不到，停药1年后复查，依然找不到任何肿瘤的踪影，她的肿瘤，彻底消失了！依维莫司治疗膀胱癌，一个被宣布失败的临床试验，对于Sharon个人来说，却是个巨大的成功！对于Sharon这类人，科学界给了他们一个特别的称号：神奇响应者。“神奇响应者”要满足两个条件：1：某疗法对他们有特别好的效果。2：该疗法对绝大多数人无效。总而言之，他们是奇迹！（三)
如何看待Sharon这样罕见的“神奇响应者”？面对这个问题，取决于是否具有科学素养，态度有着天壤之别。如果遇到“神医”，Sharon会立刻成为形象代言人，感人故事会出现在各大媒体，“依维莫司对膀胱癌有奇效”的广告会立刻布满所有地方。但他们永远不会告诉你，这个药测试了45个人，只有1个人是这样的，其他40多位病人很快去世了。而负的科学家，首先会承认“依维莫司对绝大多数膀胱癌无效，不应该盲目推荐给病人”。在这个前提下，科学家会掘地三尺，研究这个药凭什么只对Sharon一个人有效，而且是奇效？这不仅仅是满足科学家的好奇心，真正的目的和价值是：能否通过研究Sharon，来找到更多能从这个药物受益的病人？把“依维莫司”只用在Sharon这类最可能响应的病人身上，而不浪费其他病人的时间、金钱、机会，这就是所谓的“精准医疗”。知道谁应该用什么药，是“精准医疗”。知道谁不应该用什么药，也是“精准医疗”。（四）很幸运，Sharon的主治医生团队有很多优秀的科学家。他们通过对Sharon的肿瘤进行基因测序，发现它同时拥有两个特别的突变，分别是TSC1和NF2。这俩基因突变导致的结果是Sharon癌细胞变得特别依赖一个叫“mTOR”的生长信号通路，而“依维莫司”正巧就是专门抑制mTOR通路的靶向药物！打个比方，Sharon的癌细胞就像一个四川吃货，特别依赖火锅，而“依维莫司”专杀围在麻辣火锅边上的食客。四川吃货，卒。Sharon之所以是“神奇响应者”，是因为她拥有的基因突变组合很少见。和Sharon一起接受治疗的其他病人并没有这样的突变，因此他们的癌细胞不依赖于mTOR通路。它们不是四川吃货，而是北京吃货，上海吃货，广东吃货，总之，不爱吃火锅，因此，“依维莫司”无效。一切都变得非常合理。这项优秀的研究结果也于年发表于最顶级学术杂志《Science》上。正确的科学理论不仅能解释以前的现象，而且能预测未来：如果有病人拥有和Sharon类似的基因突变，对他们使用“依维莫司”，也会有不错的效果。事实的确如此。由于科学家的努力，一位“神奇响应者”，改变了一群相似病人的命运，也挽救了一个“失败”的临床试验和药物。（五）据统计，93%的抗癌新药在临床试验中都失败了，但如果仔细找，很多失败的临床试验中都有“神奇响应者”的身影。以前这些人都被忽略了，但受到Sharon这个故事的启发，美国国家癌症研究所于年开启了大规模的“神奇响应者计划”（ExceptionalRespondersInitiative），寻找-位像Sharon一样的例外，对他们进行基因测序等研究，希望了解为什么对他们的治疗如此成功，或许能让一些“失败”的药物起死回生。癌症治疗只是冰山一角。其实“神奇响应者”在我们身边比比皆是。某保健品治好了隔壁老王；某中药治好了隔壁老王；某偏方治好了隔壁老王；DC-CIK治好了隔壁老王；……这样的故事在中国随处可见。我毫不怀疑，隔壁老王真的存在，但很可能只是罕见的“神奇响应者”，无法证明疗法对大量病人有效。无论中医西医，大多数尝试的疗法都会失败。如何面对失败，才是问题的关键。勇于承认失败，但不放过任何线索，刨根问底。这才是科学的态度，才是对每一位参与临床试验病人生命的基本尊重。一首小诗作为结束：潜力无限的药无论多好落入庸医手中无非是电线杆上的小广告今天这篇文章会同时首发在新开的
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